- JAKi(야누스키나제 억제제)에 효과가 없거나 내성이 생긴 골수섬유증 환자의 평균생존기간(OS, Overall Survival)은 약 7개월에 불과
- 이런 환자들에 대해 매 3주마다 Imetelstat를 9.4mg/kg 정맥주사한 결과 평균생존기간이 29.9개월로 연장되었으며 골수섬유증은 40.5% 개선되었음.
- 24주 차의 35% 이상 비장의 크기가 감소된 환자는 10.2%였으며 50% 이상의 증상이 개선된 환자는 32.2%였음.
- Imetelstat는 현재 두가지 혈액암, MDS(골수이형성증후군) 및 MF(골수섬유증)으로 임상3상 중이며 MDS의 Top line 결과는 2022년 하반기에 나올 예정으로 2023년 상업화가 예상됨.
- MF의 임상3상 결과는 2024년 하반기를 예상하나 BTD(Breakthrough therapy designation)로 지정될 경우 상업화가 빨라질 가능성이 있음.
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