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Jun 27, 2022

애로우헤드, 다케다에 기술수출한 siRNA 항트립신 간질환 치료제의 긍정적인 임상2상 결과 공개

- Fazirsiran 100mg, 200mg을 첫날, 한달 후 및 매 3개월마다 투여한 결과 항 트립신 결핍증 환자에게 나타나는 돌연변이 단백질을 83% 감소시킴.

- 200mg 용량에서 전체 시험자의 58%의 환자가 항 트립신 결핍에 의한 간 섬유화의 퇴행이 나타남.

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https://www.businesswire.com/news/home/20220624005339/en/Results-from-Phase-2-Study-of-Fazirsiran-in-Patients-with-Alpha-1-Antitrypsin-Deficiency-Published-in-New-England-Journal-of-Medicine