에스티팜이 유럽 소재 글로벌제약사와 효소 기반 올리고 합성 신기술인 Ligation을 적용한 sgRNA (single-guide RNA) 공동연구 및 공급계약을 체결했습니다.
에스티팜은 이번 공동연구를 통해 높은 순도가 요구되는 sgRNA를 적은 비용으로 효율적으로 생산해 향후 scale-up을 통해 상업화 규모로 배치 사이즈를 확대할 계획입니다.
CRISPR/CasX 유전자편집은 질병과 관련된 유전자를 제거하거나 고장난 유전자를 수리하여 질병을 근원적으로 치료할 수 있는 혁신적인 기술입니다. CRISPR/CasX 는 유전자가위 역할을 하는 효소 CasX와 게놈을 정밀하게 타깃하는 RNA(sgRNA)가 핵심이며, sgRNA는 CasX와 결합하여 CasX가 특정 유전자 부분을 절단할 수 있도록 안내 (guide)해 주는 역할을 합니다.
sgRNA는 일반적인 올리고보다 길어 높은 순도를 유지하며 합성하기가 매우 어렵습니다. 고순도의 모노머를 사용해야 하며 정밀한 합성 기술이 필요한 만큼 가격도 매우 비쌉니다.
작년 10월 세계 최초의 RNA 편집 치료제인 Wave life sciences의 WVE-006의 고무적인 초기 임상 결과 발표로 sgRNA 가격은 10배 이상 급등했으며 일반 올리고 가격보다도 훨씬 높은 가격에 거래되고 있습니다. sgRNA 시장규모는 2030년 약 5천억원 규모로 현재보다 약 5배 이상 커질 것으로 전망되고 있습니다.
일반적인 올리고 합성이 모노머를 순차적으로 합성해 길이를 늘리는 방법이라면 Ligation 합성은 일정 크기의 올리고를 만든 후 이를 효소로 연결하는 방식입니다.
경쟁사들이 모노머를 생산하지 못하는데 비해 에스티팜은 과거 연간 톤 규모 이상의 모노머를 효소합성법으로 대량생산했던 경험과 기술을 가지고 있어 경쟁사들보다 유리한 위치를 선점하고 있습니다.
효소합성법을 사용하면 sgRNA와 같이 길이가 긴 올리고를 보다 쉽게 생산할 수 있으며 대량생산이 가능해 향후 대규모의 올리고 원료가 필요한 만성질환 올리고 신약의 등장에도 선제적으로 대응할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.
한편 에스티팜은 현재 두 곳의 글로벌제약사와 효소합성법을 적용해 만성질환 올리고 신약의 배치 사이즈를 늘리는 scale-up 연구를 진행 중입니다. 이번 계약을 통해 또 다른 글로벌제약사와 효소합성법을 이용한 올리고 생산 공동연구를 진행함으로써 글로벌시장을 선도하는 에스티팜의 XRNA CDMO 기술력을 다시 한번 입증하게 되었습니다.
에스티팜은 이번 공동연구를 통해 높은 순도가 요구되는 sgRNA를 적은 비용으로 효율적으로 생산해 향후 scale-up을 통해 상업화 규모로 배치 사이즈를 확대할 계획입니다.
CRISPR/CasX 유전자편집은 질병과 관련된 유전자를 제거하거나 고장난 유전자를 수리하여 질병을 근원적으로 치료할 수 있는 혁신적인 기술입니다. CRISPR/CasX 는 유전자가위 역할을 하는 효소 CasX와 게놈을 정밀하게 타깃하는 RNA(sgRNA)가 핵심이며, sgRNA는 CasX와 결합하여 CasX가 특정 유전자 부분을 절단할 수 있도록 안내 (guide)해 주는 역할을 합니다.
sgRNA는 일반적인 올리고보다 길어 높은 순도를 유지하며 합성하기가 매우 어렵습니다. 고순도의 모노머를 사용해야 하며 정밀한 합성 기술이 필요한 만큼 가격도 매우 비쌉니다.
작년 10월 세계 최초의 RNA 편집 치료제인 Wave life sciences의 WVE-006의 고무적인 초기 임상 결과 발표로 sgRNA 가격은 10배 이상 급등했으며 일반 올리고 가격보다도 훨씬 높은 가격에 거래되고 있습니다. sgRNA 시장규모는 2030년 약 5천억원 규모로 현재보다 약 5배 이상 커질 것으로 전망되고 있습니다.
일반적인 올리고 합성이 모노머를 순차적으로 합성해 길이를 늘리는 방법이라면 Ligation 합성은 일정 크기의 올리고를 만든 후 이를 효소로 연결하는 방식입니다.
경쟁사들이 모노머를 생산하지 못하는데 비해 에스티팜은 과거 연간 톤 규모 이상의 모노머를 효소합성법으로 대량생산했던 경험과 기술을 가지고 있어 경쟁사들보다 유리한 위치를 선점하고 있습니다.
효소합성법을 사용하면 sgRNA와 같이 길이가 긴 올리고를 보다 쉽게 생산할 수 있으며 대량생산이 가능해 향후 대규모의 올리고 원료가 필요한 만성질환 올리고 신약의 등장에도 선제적으로 대응할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.
한편 에스티팜은 현재 두 곳의 글로벌제약사와 효소합성법을 적용해 만성질환 올리고 신약의 배치 사이즈를 늘리는 scale-up 연구를 진행 중입니다. 이번 계약을 통해 또 다른 글로벌제약사와 효소합성법을 이용한 올리고 생산 공동연구를 진행함으로써 글로벌시장을 선도하는 에스티팜의 XRNA CDMO 기술력을 다시 한번 입증하게 되었습니다.