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올리고핵산치료제

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전 세계적으로 합성유전자를 약물로 개발하기 위한 시도는 다양하게 이루어지고 있으며 대표적으로 RNAi(siRNA), Antisense, Aptamer, 등이 있습니다.

1. Antisense

19~25mer 길이의 single stranded DNA 형태의 올리고 핵산치료제입니다. 상보적인 서열을 가진 antisense 올리고 핵산치료제와 결합한 mRNA는 RNase H에 분해되어 단백질로 발현되지 않음으로써 유전자 발현이 조절됩니다.

2. siRNA (small interfering RNA)

19~27mer 길이의 double stranded RNA 형태의 올리고 핵산치료제로, RNA interference를 이용하여 질병을 치료합니다. siRNA와 상보적인 서열을 가진 특정 mRNA가 결합하면, RISC (RNA-Induced Silencing Complex) 내에서 mRNA가 분해되어 단백질로 발현되지 못 하게 합니다. 생체 내에 원래 존재하는 형태인 miRNA와 달리, siRNA는 질병 치료 효과를 높이기 위해, 특정 mRNA와 더 결합을 잘 할 수 있도록 서열을 변형하여 개발합니다.

3. miRNA (microRNA; Antagomir)

19~25mer 길이의 single stranded RNA 형태의 올리고 핵산치료제로, RNA interference1를 이용하여 질병을 치료합니다. 서열이 변형된 siRNA와 달리 miRNA는 생체 내에 존재하는, non-coding region의 single stranded RNA입니다. 유사한 서열을 가진 여러 개의 타겟 mRNA와 결합하여, mRNA로부터 단백질이 발현되는 것을 방해함으로써 유전자 발현을 조절합니다.

4. Aptamer

29~40mer 길이의 DNA 또는 RNA 올리고 핵산치료제입니다. 염기 간의 상보적인 결합에 의해 작용하는 타 올리고 핵산치료제와 달리, 항체와 같이 3차 구조 형성하여 타겟에 결합함으로써 질병 치료제로써의 역할을 합니다 (따라서, chemical antibody로 불림). 타겟은 단백질, 핵산, 세포, 조직, 생물체 등으로 다양하며, 치료제 외에 진단 및 연구 분야에서도 사용되고 있습니다.

5. 기타

1) CpG: TLR9 (Toll-like Receptor 9)과 상보적인 결합에 의해 면역 증강 작용을 하며, 백신의 면역 보조제, 항암치료제 또는 면역 질환 치료제 목적으로 개발되고 있습니다.
2) Decoy: Transcription factor와 결합하여 유전자 발현을 억제합니다.